One year after receiving CRISPR gene editing therapy at CHOP, a Delaware County baby is thriving, and doctors want to expand ...

米国食品医薬品局（FDA）は、バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）とCRISPRセラピューティクス（CRISPR Therapeutics）が開発したCasgevy（キャスジェビイ）という遺伝子編集技術治療法を、重篤な血液疾患である輸血依存型β（ベータ）サラセミアの治療に用いることを 承認した。

昨年8月、KJ・マルドゥーンは致命的となりうる遺伝子疾患をもって生まれた。それからわずか6カ月後、彼は自分だけのために設計されたCRISPR治療を受けた。 マルドゥーンは、血液中に危険な量のアンモニアが蓄積されるCPS1欠損症という希少疾患を患っている ...

A new CRISPR-based tool that is directly used on patients' cancer cells can identify genes and regulatory elements driving acute myeloid leukemia (AML), an aggressive blood cancer affecting the bone ...

CRISPR治療の初承認が、より精密なゲノム編集治療への道を開く。 CRISPR–Cas9技術を使ったゲノム編集治療が、2023年11月16日に世界で初めて英国で承認された。この治療法は、鎌状赤血球症と呼ばれる遺伝性血液疾患を治療する目的で遺伝子を無効化する。

February 25, 2026 marks one year since KJ, an infant born with severe carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1) deficiency, became the world's first person to receive a personalized CRISPR-based gene ...

ゲノム編集技術「CRISPR」を用いた初の治療法が、このほど英国で承認された。この治療は「CASGEVY」という名称で販売され、1回の治療を意図して設計されたものである。対象となるのは、いずれも遺伝性疾患である鎌状赤血球症と血液疾患「βサラセミア」の ...