CRISPR治療の初承認が、より精密なゲノム編集治療への道を開く。 CRISPR–Cas9技術を使ったゲノム編集治療が、2023年11月16日に世界で初めて英国で承認された。この治療法は、鎌状赤血球症と呼ばれる遺伝性血液疾患を治療する目的で遺伝子を無効化する。

革新的な遺伝子編集技術CRISPRを開発したエマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナが、2020年のノーベル化学賞を共同受賞した。 CRISPR–Cas9遺伝子編集ツールを開発した功績を評価されるのは誰かという憶測がこの数年飛び交っていたが ...

米国食品医薬品局（FDA）は、バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）とCRISPRセラピューティクス（CRISPR Therapeutics）が開発したCasgevy（キャスジェビイ）という遺伝子編集技術治療法を、重篤な血液疾患である輸血依存型β（ベータ）サラセミアの治療に用いることを 承認した。

昨年8月、KJ・マルドゥーンは致命的となりうる遺伝子疾患をもって生まれた。それからわずか6カ月後、彼は自分だけのために設計されたCRISPR治療を受けた。 マルドゥーンは、血液中に危険な量のアンモニアが蓄積されるCPS1欠損症という希少疾患を患っている ...

CRISPR has the power to correct genetic mutations, but current delivery methods are either unsafe or inefficient, keeping the technology from reaching its full medical potential. With the power to ...

Researchers discovered the secret checkpoints that keep CRISPR precise, revealing how the tool shifts from inactive to active without misfiring. The insight could transform gene therapy, making ...

Banas is associate director of research at the Gene Editing Institute at ChristianaCare, where Kmiec is founder and executive director. The medical promise of CRISPR gene editing can be seen most ...

Despite pipeline setbacks and slow CASGEVY rollout, future revenue acceleration and expansion into cardiovascular and autoimmune diseases offer significant long-term growth opportunities. CRISPR ...