米国食品医薬品局（FDA）は、バーテックス・ファーマシューティカルズ（Vertex Pharmaceuticals）とCRISPRセラピューティクス（CRISPR Therapeutics）が開発したCasgevy（キャスジェビイ）という遺伝子編集技術治療法を、重篤な血液疾患である輸血依存型β（ベータ）サラセミアの治療に用いることを 承認した。

CRISPR治療の初承認が、より精密なゲノム編集治療への道を開く。 CRISPR–Cas9技術を使ったゲノム編集治療が、2023年11月16日に世界で初めて英国で承認された。この治療法は、鎌状赤血球症と呼ばれる遺伝性血液疾患を治療する目的で遺伝子を無効化する。

昨年8月、KJ・マルドゥーンは致命的となりうる遺伝子疾患をもって生まれた。それからわずか6カ月後、彼は自分だけのために設計されたCRISPR治療を受けた。 マルドゥーンは、血液中に危険な量のアンモニアが蓄積されるCPS1欠損症という希少疾患を患っている ...

ノーベル賞を受賞したゲノム編集技術「CRISPR（クリスパー）」を使った治療法が本格的に開始された。「CASGEVY（キャスジェビー）」と呼ばれる遺伝子編集治療で、鎌状赤血球症およびβサラセミアと呼ばれる血液疾患の患者が対象となっている。2023年11月に ...